Ibrutinib… un nom à retenir nous dit Stephen Treon !

Le Professeur Stephen Treon  a adressé hier un courrier à l’Association Waldenström France ainsi qu’à toutes les personnes concernées de près ou de loin par les progrès de la recherche sur la Macroglobulinémie de Waldenström.

Cette lettre ressemble à une lettre envoyée par un tout jeune chercheur plein d’enthousiasme devant sa première publication… et pourtant il s’agit bien d’une avancée majeure dans la recherche sur la Macroglobulinémie de Waldenström annoncée par l’un des plus grand chercheur au monde dans ce domaine.

Pour celles et ceux qui ne sont pas convaincu qu’un médicament issu de la recherche arrivera un jour à les sauver de cette terrible maladie :

Chers amis, patients et soignants :

c’était la plus merveilleuse nouvelle que quelqu’un, travaillant en oncologie, pouvait  recevoir pour son anniversaire.

Hier, la Food and Drug Administration (FDA) a donné son accord pour accélérer l’agrément d’Ibrutinib en utilisant le processus d’homologation de l’innovation qui est un processus permettant d’accélérer l’approbation d’un médicament pour des maladies comme la Macroglobulinémie de Waldenström, qui ont une base scientifique solide pour réussir.

La découverte de la mutation MYD88 L265P, rendue possible par le séquençage complet du génome comme annoncé dans le New England Journal of Medicine l’année dernière, a ouvert une nouvelle ère dans la compréhension des voies de signalisation qui permettent à la Macroglobulinémie de Waldenström de se développer et de survivre.

Dans le cadre de cette démarche, nous avons appris que la Bruton tyrosine kinase (BTK) est déclenchée par MYD88 L265P, ceci grâce aux travaux de Guang Yang, PhD, du Dana Farber Cancer Institute (DFCI) qui a présenté ce travail révolutionnaire à la réunion récente  de l’American Society of Hematology (ASH).

Les résultats de cette étude faisaient partie du raisonnement qui a mené au développement d’Ibrutinib dans la Macroglobulinémie de Waldenström. Ibrutinib bloque BTK et il a montré une activité remarquable chez des patients MW comme cela a été présenté à l’IWWM7 à Newport l’été dernier.

L’essai clinique entrepris par le Dana Farber Cancer Institute, le Stanford University Medical Center et le Memorial Sloan Kettering Cancer Center a incorporé 35 patients et va maintenant entrer dans une phase d’expansion en ajoutant encore 25 patients. Les résultats préliminaires de cet essai clinique seront présentés à la réunion annuelle 2013 de l’American Society of Clinical Oncology.

Steven P. Treon MD, PhD

La FDA facilite le développement d’ibrutinib

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